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National Ataxia Foundation

2023 AAC

Article Summary

Desenvolvendo um interruptor liga/desliga para terapia gênica

Escrito por Dr Hannah K Shorrock Editado por Dr Larissa Nitschke Traduzido por Ana Carolina Martins Composto modificadores de “splicing” podem regular se a terapia gênica está ou não ativa A terapia gênica é uma estratégia terapêutica incrivelmente versátil que pode ser usada para tratar doenças monogênicas. A terapia gênica Read More…

Ataxina-3 e a disputa entre a reciclagem mitocondrial e a morte celular

Escrito por Kaitlyn Neuman Editado por Dra. Chandana Kondapalli Traduzido para o português por Priscila Pereira Sena Induzir a morte celular ou degradar mitocôndrias adoecidas – essa é a questão: um novo papel da ataxina-3 como mediadora dessa decisão. Você já ouviu alguém dizer: “Eu posso parecer não estar fazendo Read More…

A Continuous Effort Towards Treatment of SCA3

Written by Dr. Jorge Diogo Da Silva Edited by Dr. David Bushart How one research group assessed whether Rivastigmine, a Parkinson’s Disease drug, might have a role in treating SCA3 Spinocerebellar ataxia type 3 (SCA3), also known as Machado-Joseph disease (MJD), is the most common inherited ataxia worldwide. As with Read More…

Developing an ON/OFF switch for gene therapy

Written by Dr Hannah K Shorrock Edited by Dr Larissa Nitschke Splice modifying compounds can regulate whether or not gene therapy is active Gene therapy is an incredibly versatile therapeutic strategy that can be used to treat monogenic disorders. Gene therapy can inactivate or silence mutant gene transcripts, edit the Read More…

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