NAF has launched a petition on Change.org calling on the FDA to prioritize treatment options for rare diseases with urgent unmet needs, including Spinocerebellar Ataxia (SCA).
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Il coordinare facilmente ed efficacemente movimenti come il parlare e il camminare è essenziale nello svolgimento della vita quotidiana. L’abilità di orchestrare questi movimenti con successo è generalmente chiamata “coordinazione mootoria”. Anche se i pazienti di SCA in genere sono in grado di iniziare movimenti coorporei, la loro abilitá di Read More…
I nucleotidi anti-senso (anche noti come ASOs o AON, dall’inglese Antisense oligonucleotides) sono piccole molecole che possono essere usate per prevenire o alterare la produzione di proteine. Le proteine sono la forza lavoro della cellula, e dirigono la maggior parte dei processi cellulari. Le proteine sono prodotte in due fasi: Read More…
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