*NEW* Ataxia treatment pipeline launched! It is a visual look at drug development progress. LEARN MORE!

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Snapshot: O que é um oligonucleotídeo antisenso (ASO/AON)?

Oligonucleotídeos antisenso (em inglês “antisense oligonucleotides” – ASOs ou AONs) são pequenas moléculas que podem ser usadas para prevenir ou alterar a produção de proteínas. As proteínas são os “trabalhadores” da célula e coordenam a maior parte dos processos celulares. A formação de proteínas geralmente consiste em duas etapas: primeiro, Read More…

Dieta rica em Creatina atrasa a SCA3 em camundongos

Escrito por Dr. Lauren R. Moore Editado por Dr.Larissa Nitschke. Inicialmente publicado em 5 de julho de 2019. Traduzido para o português por Ana Carolina Martins. A creatina, um suplemento alimentar comum tomado por atletas, atrasa sintomas e melhora o equilíbrio e força em camundongos com SCA3. Poderia um suplemento Read More…

Snapshot: O que é terapia genética?

Terapia genética significa utilizar ácidos nucleicos para tratar uma desordem genética. Esses ácidos nucleicos podem ser desenhados em uma variedade de formas para alcançar um mesmo propósito terapêutico. Ferramentas de terapia genética podem ser utilizadas para corrigir um gene mutante através de uma das três formas: Expressão de uma cópia saudável Read More…

Saiba Mais: O que é pré-publicação?

A pesquisa científica leva muito tempo: experimentos são realizados, ensaios clínicos são executados e os dados gerados precisam ser analisados ​​e compreendidos antes de serem publicados. Juntos, esse processo não acontece rapidamente. Embora as pessoas possam não perceber, uma etapa que leva muito tempo entre a geração de dados e Read More…

Saiba mais: O que são os modelos de Caenorhabditis elegans?

O que é C. elegans? Se você leu o título deste artigo e não fazia ideia do que é Caenorhabditis elegans, você não está sozinho! Caenorhabditis elegans, mais comumente conhecido como C. elegans, são vermes microscópicos que normalmente crescem até 1 mm de comprimento. C. elegans são naturalmente encontrados em Read More…

Terapia gênica validada em celulas estaminais SCA3 humanas

Escrito por Dr. Marija Cvetanovic, Editado por Dr. Sriram Jayabal, Traduzido para Português por Guilherme Santos, Publicado inicialmente em: 20 de março de 2020. Grupo de pesquisa em Michigan relata a criação do primeiro modelo de célula humana aprovado pelo NIH que reflete as características da doença SCA3 – defeitos Read More…

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